Viime vuonna Yhdysvalloissa ihmeteltiin näytelmää, jossa yhdistyivät lääketeollisuuden ja alkuperäiskansojen intressit. Siinä irlantilainen lääkeyhtiö Allergan luovutti Restasis-silmätippojensa patentit pohjoisamerikkalaiselle Mohawk-heimolle. Samalla sovittiin, että Allergan säilyttää lisenssin patentteihin, joten suurin osa myyntituloista palautuisi edelleen lääkeyhtiölle, mutta tuloa kertyisi myös heimolle.
Syynä tähän ainutlaatuiseen liikkeeseen oli Yhdysvaltain mutkikas lainsäädäntö. Restasisin patentit olivat vanhenemassa, ja kilpailijat saattaisivat pian haastaa ne niin kutsutulla inter partes review -menettelyllä, joka käsiteltäisiin patenttiviranomaisen toimistossa. Alkuperäiskansalla oli kuitenkin suoja tätä menettelyä kohtaan. Niinpä Allerganin kilpailijat joutuisivat haastamaan patentit oikeusistuimessa, mikä olisi merkittävästi hitaampaa. Koska Restasisia myytiin Yhdysvalloissa 1,4 miljardilla dollarilla vuodessa, jokainen patenttisuojattu kuukausi tuottaisi Allerganille voittoa yli 100 miljoonaa dollaria.
Allerganin pyrkimys suojella patenttejaan näin erikoisella tavalla herätti Yhdysvalloissa valtavasti huomiota. ”Sen alle unohtui kuitenkin toinen, paljon tärkeämpi kysymys”, kirjoittivat Dartmouth Institutessa Yhdysvalloissa työskentelevät professorit Steven Woloshin ja Lisa M. Schwartz Journal of American Medical Association (JAMA) -julkaisusarjassa. Kysymys oli: toimiiko Restasis?
Onko silmätipoista hyötyä?
Restasis-silmätippojen vaikuttava aine on siklosporiini, jonka uskotaan lisäävän kyynelnesteen tuotantoa vaimentamalla tulehdusta kyynelrauhasissa. Lääke oli tarkoitettu kuivasilmäisyyden hoitoon, mutta oliko hoito vaikuttavaa? Auttoiko se kuivista silmistä kärsiviä potilaita enemmän kuin tavanomaiset silmänkostutustipat?
Jos lääke on saanut myyntiluvan jonkin sairauden hoitoon, oletus on, että lääke on osoittanut tehonsa kliinisissä tutkimuksissa. Woloshin ja Schwartz ovat kuitenkin osoittaneet, ettei asia aina ole näin yksinkertainen. Jos haluamme tietää, tehoaako jokin lääke tiettyyn sairauteen, voimme Woloshinin ja Schwartzin mukaan etsiä tietoa kolmenlaisista lähteistä: a) lääkeyhtiön omista mainoksista, b) tieteellisissä sarjoissa julkaistuista kliinisten tutkimusten tuloksista ja c) viranomaisille toimitetusta aineistosta, niiltä osin kuin se on julkista.
Woloshinin ja Schwartzin mukaan näistä kolmesta ehdottomasti luotettavin on aineisto, jolla lääkkeelle on haettu myyntilupaa viranomaisilta. Sen sisältämä tieto voi kuitenkin olla kovin erilaista verrattuna muihin lähteisiin.
Mitä Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolle (Food and Drug Administration, FDA) toimitettu aineisto sitten kertoo Restasisin tehosta kuivasilmäisyyteen? Allergan haki Yhdysvalloissa myyntilupaa Restasisille ensimmäisen kerran vuonna 1999. FDA hylkäsi hakemuksen, koska tutkimuksissa silmätipoilla ei ollut havaittu merkittävää vaikutusta oireisiin tai silmän pinnan vaurioihin. Tämän jälkeen Allergan muokkasi hakemustaan neljä kertaa ja haki myyntilupaa yhtä monta kertaa uudestaan, kunnes lopulta onnistui vuonna 2003. Tällä kerralla myyntilupa heltisi paljon vaatimattomalla tehonäytöllä: lääkettä saaneiden havaittiin tuottavan hieman enemmän kyynelnestettä kuin verrokit niin sanotussa Schirmerin testissä, jossa tutkitaan kyynelnesteen tuotantoa asettamalla silkkipaperi alaluomen alle. Ero Restasis-ryhmän ja verrokkien välillä oli kuitenkin vähäinen. Schirmerin testin tulos parani Restasis-ryhmässä 15 prosentilla, kun verrokkiryhmässä tulos parani vain viidellä.
Schirmerin testin tulos oli niin sanottu korvikemuuttuja eli muuttuja, jolla vaikutusta mitataan epäsuorasti silloin, kun varsinaista terveysvaikutusta ei voida (tai haluta) suoraan mitata käytännön rajoitteiden vuoksi. Korvikemuuttujan arvon muutoksen odotetaan näyttöön perustuen ennustavan hyötyä tai haittaa. Yleisesti käytettyjä korvikemuuttujia ovat esimerkiksi verenpaine tai seerumin kolesterolipitoisuus. Restasisin voidaan siis ajatella vaikuttavan, mutta tähän korvikemuuttujaan perustuva tulos ei kerro, onko vaikutuksesta mitään käytännön merkitystä potilaalle.
Entä miten Restasisia on kohdeltu muissa maissa? Uusi-Seelanti on hylännyt sen tehottomana, ja Australia tyrmäsi myyntiluvan tismalleen saman aineiston perusteella, koska viranomaiset näkivät aineistossa merkkejä siitä, että tietoja oli manipuloitu. Mielenkiintoista kyllä, Kanada puolestaan myönsi lääkkeelle myyntiluvan vuonna 2010, mutta sielläkin se on jäänyt lääkekorvausjärjestelmien ulkopuolelle. Suomessa ja EU:n alueella Restasis ei ole saanut myyntilupaa, mutta samaa vaikuttavaa ainetta siklosporiinia sisältävät Ikervis-nimiset silmätipat ovat. Koska lääkkeen määrääminen on rajoitettu vain silmälääkäreille, niiden käyttö on jäänyt vähäiseksi. Ranskalaisen lääkearviointeja julkaisevan sarjan Prescriren mukaan Ikervisin hyödyt ovat haittoja vähäisemmät.
Epäonnisesta masennuslääkkeestä naisten Viagraksi
